Обеспечение лекарственными средствами орфанных заболеваний

Орфанные препараты

Статья подготовлена 15.11.2016

Младший юрист Юридической фирмы « BRACE »

Впервые термин «орфанные болезни» (редкие заболевания, «болезни-сироты») появился в 1983 г. в США при принятии закона об орфанных болезнях (Orphan Drug Act). Это такие болезни, как: фенилкетонурия, муковисцидоз, множественная миелома, хронический миелолейкоз, болезнь Гоше, глиома и другие. Сегодня понятие орфанных заболеваний закреплено в законодательствах многих стран, к примеру, в Австралии, Японии, Сингапуре. В 1999 г. аналогичный американскому закон был принят Европейским парламентом.

Правовое регулирование орфанных заболеваний и орфанных препаратов в РФ

В России, где орфанными заболеваниями страдают по разным подсчетам от 1,5 до 5 миллионов жителей, нет отдельного федерального закона, регулирующего орфанные заболевания и препараты. Впервые в российском законодательстве определение понятия орфанных заболеваний было дано в 2011 году в Федеральном законеот 21.10.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее ФЗ — №323) в ст. 44. Согласно указанному закону орфанными заболеваниями признаются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. В 2014 г. понятие орфанных лекарственных препаратов было введено в ФЗ от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств».

Для того, чтобы получить статус орфанного препарата, необходимо наличие определенных критериев. Препарат должен быть предназначен для лечения заболеваний, не превышающих 10 случаев такого заболевания на 100 тысяч населения. В ЕС, например, помимо вышеуказанных факторов, также важно, чтобы орфанный препарат предназначался для пациентов с заболеванием, для которого не существует официально признанных удовлетворительных методов диагностики, профилактики и лечения. Если препарат для лечения заболевания существует, то необходимо доказать, что новый продукт имеет преимущества по сравнению с лекарством, которое уже имеет статус орфанного. Более того, в ряде зарубежных стран орфанным лекарственным препаратом может быть признан препарат, расходы на разработку которого превышают потенциальные доходы от выхода на рынок.

Стоит отметить, что российское законодательство рассматривает понятие орфанного препарата гораздо уже, чем зарубежные правопорядки, ограничиваясь лекарственными препаратами для лечения и диагностики редких заболеваний (диагностика, лечение и предотвращение заболевания – например, ЕС). При этом лечение должно быть связано с механизмом развития заболевания, что, по мнению многих врачей, является необоснованным ограничением.

Преференции для орфанных лекарственных препаратов

Российское законодательство содержит ряд льгот для орфанных лекарственных средств. ФЗ № 61 предполагает возможность ускоренной процедуры экспертизы орфанных препаратов в целях последующей государственной регистрации (80 рабочих дней). Сначала происходит экспертиза всех документов, предоставляемых для определения возможности рассматривать препарат в качестве орфанного, на основании копий документов, заверенных в установленном порядке, о регистрации препарата на территории других государств в качестве орфанного лекарственного препарата. Затем, если решение будет положительным, проводятся следующие виды экспертизы, предусмотренные законодательством, — (1) качества и (2) соотношения ожидаемой пользы к риску. Для орфанных препаратов признаются результаты доклинических и клинических исследований, которые были выполнены за пределами РФ в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики, что, например, в ЕС является общим правилом, а в России считается исключением.

Одним из главных недостатков существующей системы создания и регистрации орфанных препаратов в РФ является отсутствие налоговых стимулов и льгот, увеличенных сроков эксклюзивности на рынке в отличие от других стран. К примеру, срок эксклюзивности товара в ЕС – 10 лет; в США – 7 лет; в Японии — 5 лет, т.е., после вывода препарата на рынок по этому показанию в течение определенного срока больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Утверждение статуса орфанного для препарата в Японии дает право производителю на возмещение 50% затрат на разработку препарата, снижение налогов на 6% и другие финансовые льготы. Если производитель орфанного препарата в Японии получил прибыль от его реализации, он обязан вернуть часть этих денег в фонды, из которых были выделены деньги на производство препарата и его разработку.

Однако у таких преференций есть и обратный эффект. Так, власти США, стараясь сделать терапию доступнее, в 2013 году снизили цены на определенные препараты, применяемые для борьбы с орфанными заболеваниями. В результате получилось, что эта мера пациентов с редкими заболеваниями так и не коснулась: существует ряд орфанных лекарственных средств, предназначенных для лечения более распространенных заболеваний, и снижение цен затронуло именно этих пациентов. Также одной из проблем в США является то, что фармацевтические компании, используя все преференции для выпуска орфанных лекарственных средств, в дальнейшем продают их как препараты для широкого пользования .

Обеспечение орфанными лекарственными препаратами

В Российской Федерации существует Федеральный регистр граждан, страдающих орфанными заболеваниями.Согласно ч. 9 ст. 83 ФЗ № 323, обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории России лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности, осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ. Такое распределение полномочий с учетом цен на орфанные лекарственные препараты приводит к тому, что зачастую потребность пациентов в лечении не удовлетворяется, как результат, многочисленные судебные споры об обязании обеспечить пациента лекарственными средствами в рамках реализации конституционного права гражданина на охрану здоровья.

В нашей стране нет четких технологий фармакотерапии орфанных больных, а стоимость лечения больного не сопоставима с бюджетом субъектов РФ, на которых и отпущено лекарственное обеспечение таких больных. В 2013 г. была сделана попытка передачи финансирования на уровень федерального бюджета в виде внесения законопроекта о таком изменении в Государственную Думу, однако законопроект так и не был принят.

Таким образом, на сегодняшний день российское законодательство не содержит достаточных гарантий как для разработчиков орфанных лекарственных препаратов, так и для пациентов, страдающих редкими заболеваниями.

Источник

Препаратный маневр

Государственные расходы на закупку лекарственных препаратов для лечения различных орфанных (редких) заболеваний распределены среди российских регионов со значительным неравенством — на десять из них приходится 50% совокупных расходов всех субъектов. Об этом говорится в аналитическом отчете Центра стратегических разработок (ЦСР), с которым ознакомился РБК. Документ посвящен анализу возможностей централизации закупок лекарств для пациентов с редкими заболеваниями за счет средств федерального бюджета.

Совет ЦСР, созданного в 1999 году для анализа путей социально-экономического развития России, с июня 2020 года возглавляет глава Минэкономразвития Максим Решетников.

Как пациенты получают лекарства

В России к орфанным отнесено 260 заболеваний. Однако на текущий момент терапия только 28 из них финансируется государством: 11 — по федеральной программе «14 высокозатратных нозологий» и 17 — из региональных бюджетов по перечню 17 редких угрожающих жизни заболеваний. Как указывают авторы исследования ЦСР, по этой группе пациентов ведется централизованный учет, тогда как по остальным редким заболеваниям из списка, которых более 200, — нет.

По версии экспертов ЦСР, поэтапная централизация закупок лекарств за счет средств федерального бюджета (федерализация), а также создание запаса препаратов способны исключить или минимизировать существующие недочеты системы лекарственного обеспечения.

В каких регионах недостаточно тратят на лекарства

Три наиболее затратных для госбюджета орфанных заболевания — гемофилия (в 2019 году на закупку препаратов пошло более 17 млрд руб.), пароксизмальная ночная гемоглобинурия (почти 6 млрд руб.) и мукополисахаридоз II типа (более 3,5 млрд руб.). Как указывают авторы, на обеспечение пациентов этих нозологий лекарствами приходится более половины (56%) государственных расходов федерального и региональных уровней.

Федеральный бюджет на закупку лекарств для лечения редких заболеваний к июлю 2020 года был исполнен на 91%, говорится в докладе. Что касается расходов регионов на закупку таких препаратов, то здесь эксперты отмечают существенный дисбаланс — на десять регионов приходится 50% совокупных расходов всех субъектов. При этом доля Москвы свыше 17%, среди лидеров также Санкт-Петербург, Свердловская область, Краснодарский край, Челябинская область.

Среди регионов с наименьшим объемом выделяемых средств — Марий Эл, Крым, Пензенская, Владимирская, Брянская области. Средний объем финансирования, безусловно, зависит от состава пациентов с тем или иным заболеванием, поэтому он варьируется от региона к региону, уточняется в докладе, но при анализе расходов видно, что в наиболее проблемных регионах обеспеченность значительно ниже среднего.

В целом в большинстве регионов не хватает средств для обеспечения пациентов необходимыми лекарствами — по данным ежегодного бюллетеня экспертного совета по орфанным заболеваниям комитета Госдумы по охране здоровья, совокупный дефицит региональных бюджетов в 2019 году составлял 19%. В 2020 году, как ожидается, этот показатель будет равен 14%.

РБК направил запросы в правительства республик Марий Эл, Крым и правительства Пензенской, Владимирской и Брянской областей.

Пандемия COVID-19 потребовала перераспределения бюджетных ассигнований, для того чтобы устранить последствия распространения вируса. Это, в свою очередь, увеличивает риски обеспечения лекарствами орфанных пациентов в регионах, констатируют авторы доклада.

Федерализация — наиболее реальный механизм исправления ситуации, но альтернативой может стать механизм дофинансирования, считает директор центра социально-экономических исследований ЦСР Лора Накорякова. «Важно использовать бюджеты разного уровня, и в случае недостатка средств на полное обеспечение потребностей пациентов государством должны рассматриваться и другие источники, например средства из краудфандинговых сборов, которые сейчас очень слабо координируются», — сказала она РБК.

Причины проблем с диагностикой орфанных заболеваний

Кроме неравномерного распределения расходов, аналитики ЦСР выделяют и другие недостатки существующей системы.

В частности, когда на регион приходится относительно малое количество пациентов с конкретным заболеванием, он не может себе позволить закупку дорогостоящего диагностического оборудования и другой аппаратуры. Кроме того, значителен дефицит специалистов узкого профиля, которые могли бы выявить и контролировать ход лечения орфанных пациентов. А система диспансерно-динамического наблюдения, которая призвана отслеживать эффективность лечения наряду с эффективностью вложений в него, не используется почти в двух третях регионов.

Среди других причин поздней выявляемости заболеваний аналитики ЦСР называют недостаточную квалификацию врачей первичного звена, отсутствие у них мотивации к расширению знаний.

Решить вопрос с помощью специалистов федерального центра способна телемедицина, считает председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний Екатерина Захарова. «Целесообразно более широкое использование телемедицины, а также финансирование транспортных расходов в качестве части процесса лечения», — говорит она.

Налицо и сложности с нормативно-правовой базой, отмечают аналитики ЦСР. База, которая позволяла бы эффективно вести регистр пациентов, по которому осуществляется лечение, сформирована не в полном объеме. Также, несмотря на приказ Минздрава № 1342н, согласно которому гражданин может выбрать медорганизацию за пределами своего региона, такая практика слабо распространена.

Опрошенные ЦСР специалисты в области орфанных заболеваний обращают внимание, что на федеральном уровне проблемы необеспеченности пациентов лечением или неготовности его финансировать не возникают. Тогда как на уровне регионов эти проблемы «относятся к числу наиболее острых». Эксперты отмечают также непрозрачность критериев включения и исключения препаратов в списки, по которым идет финансирование. В постановлении правительства № 871, которое регламентирует этот вопрос, указано, что одним из условий включения препарата в перечень является преимущество по сравнению с другими препаратами. «Однако не детализируются критерии определения этого преимущества», — говорится в докладе ЦСР.

В пресс-службе Минздрава в ответ на запрос РБК подтвердили, что в ряде регионов есть трудности с лекарственным обеспечением орфанных пациентов. В министерстве добавили, что по поручению президента «активно прорабатывают механизм» использования средств, которые будут получены после введения НДФЛ по ставке 15% для россиян, зарабатывающих свыше 5 млн руб. в год, в целях обеспечения оказания медпомощи и лекарственного обеспечения детям с тяжелыми заболеваниями, угрожающими жизни, и хроническими заболеваниями.

Поможет ли централизация закупок решению проблемы

После перевода пяти заболеваний на федеральный уровень в 2019 году средняя стоимость упаковки по шести препаратам, применяемым при терапии, снизилась на 12% в первый год, указывают на плюсы федерализации авторы исследования. Кроме того, охват орфанных пациентов лечением увеличился, и его проведение стало бесперебойным.

Эксперты по орфанным заболеваниям предлагают следующие механизмы федерализации расходов на закупку препаратов для страдающих орфанными заболеваниями:

• перенос всех расходов на федеральный бюджет;
• софинансирование расходов федеральным и региональными бюджетами;
• перенос на федеральный бюджет закупок только лекарств (за региональными сохраняются закупки лечебного питания).

«Важным обстоятельством в пользу внедрения механизма софинансирования региональных расходов из средств федерального бюджета является необходимость сохранения вовлеченности региональных властей в решение проблем орфанных пациентов. Как отмечалось выше, существует целый ряд проблем, которые не могут быть решены без активного участия местной власти», — утверждают эксперты.

При любом сценарии федерализации сообщество экспертов настаивает на том, что увеличение финансирования необходимо. С точки зрения специалистов, наиболее предпочтителен вариант поэтапной федерализации, когда на федеральный бюджет переводится часть из 17 угрожающих жизни заболеваний или, к примеру, наиболее проблемных регионов, поскольку в случае одновременного перевода всех заболеваний на федеральный уровень существует риск использования неподходящих препаратов. Кроме того, единовременная процедура перевода может стать стимулом для роста числа отечественных дженериков, прогнозируют эксперты.

По мнению аналитиков ЦСР, важнейшая задача для обеспечения орфанных пациентов — внедрение статистического учета, при котором появится возможность отслеживать эффективность назначаемой терапии. Федерализация позволит снизить многие риски, но для комплексного решения вопроса с орфанными заболеваниями необходимо выстраивание полноценной системы поддержки, которая бы включала меры по социализации пациентов, повышение квалификации врачей, актуализацию стандартов лечения и другие меры, заключают эксперты центра.

Ранее в Минфине РБК сообщали, что проект бюджета на будущие три года предусматривает выделение следующих средств на программу «14 ВЗН»: в 2020 году — 61,8 млрд руб., в 2021-м — 64,3 млрд руб., на 2022 год заложено 66,9 млрд руб. Также с 2021 по 2023 год будет ежегодно выделяться более 60 млрд руб. на лечение детей, страдающих редкими заболеваниями. Эти средства появятся после введения с 1 января 2021 года НДФЛ по ставке 15% для россиян, зарабатывающих свыше 5 млн руб. в год. При этом пациентские организации настаивают, что эти расходы должны быть существенно увеличены.

Источник