Новейшие разработки лекарственных препаратов

Новые лекарственные препараты, утвержденные в 2020 году в США и других странах

» data-image-caption=»» data-medium-file=»https://unclinic.ru/wp-content/uploads/2020/02/novye-utverzhdennye-preparaty-900×600.jpg» data-large-file=»https://unclinic.ru/wp-content/uploads/2020/02/novye-utverzhdennye-preparaty.jpg» title=»Новые лекарственные препараты, утвержденные в 2020 году в США и других странах»>

Александр Попандопуло, студент медицинского института УЛГУ. Редактор А. Герасимова

• Запись опубликована: 08.02.2020
• Время чтения: 1 mins read

Ежегодно ученые разрабатывают новые лекарственные препараты, которые ждут люди во всем мире. Например, в 2020 году FDA (управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобрило целый ряд новых эффективных препаратов для лечения различных заболеваний. Также появились новые вакцины. В России многих лекарств пока нет, но как показывает практика, после появления инновационных препаратов в США и Европе, они (или их аналоги) очень быстро появляются и в российских аптеках.

Вакцины

Audenz (вакцина против гриппа А (H5N1) моновалентная, адъювантная)

• Производитель: Seqirus.
• Дата утверждения: 31 января 2020.
• Показания: профилактика гриппа А (H5N1).

Audenz (influenza A (H5N1) – это первая в истории адъювантная клеточная вакцина против гриппа, предназначенная для защиты от гриппа A (H5N1) в период пандемии.

Ervebo (вакцина против лихорадки Эбола Заир, живая)

• Производитель: Merck.
• Дата утверждения: 19 декабря 2019 года.
• Показания: профилактика геморрагической лихорадки Эбола заирского вида.

Вакцина для профилактики лихорадки Эбола

Вакцина для профилактики лихорадки Эбола

Ervebo (ebola Zaire vaccine, live) – это первая в мире вакцина, предназначенная для профилактики геморрагической лихорадки вызванной вирусом Эбола типа заир у лиц в возрасте старше 18 лет.

Препараты для лечения сахарного диабета

• Производитель: Boehringer Ingelheim and Eli Lilly and Company.
• Дата утверждения: 27 января 2020 года.
• Показания: сахарный диабет 2 типа.

Триярд XR (эмпаглифлозин/линаглиптин/метформин гидрохлорид) представляет собой комбинацию натрий-глюкозного котранспортера глюкозы 2 типа (SGLT2) ингибитора эмпаглифлозина (Jardiance), ингибитора фермента дипептидилпептидазы-4 (DPP-4) ингибитора линаглиптина (Tradjenta) и бигуанида метформина гидрохлорида. Применяется в качестве гипогликемического средства при лечении сахарного диабета 2 типа.

Новые лекарственные противоопухолевые препараты

• Производитель: Epizyme, Inc.
• Дата утверждения: 23 января 2020 года.
• Показания: эпителиоидная саркома.

Таблетки Тазверик (таземетостат) – ингибитор метилтрансферазы. Применяется для лечения больных с эпителиоидной саркомой.

• Производитель: Blueprint Medicines Corporation.
• Дата утверждения: 9 января 2020 года.
• Показания: гастроинтестинальная стромальная опухоль.

Таблетки Айвакит (авапритиниб) – ингибитор киназы для лечения мутантных стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта PDGFRa exon 18 (GIST).

Enhertu (Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)

• Производитель: AstraZeneca and Daiichi Sankyo Company, Limited.
• Дата утверждения: 20 декабря 2019.
• Показания: рак молочной железы.

Энхерту (фам-трастузумаб дерукстекан) преставляет собой конъюгат HER2-направленного антитела и ингибитора топоизомеразы. Применяется для лечения пациентов с неоперабельным или метастатическим HER2-положительным раком молочной железы, которые ранее проходили лечение двумя или более анти-HER2-препаратами.

Padcev (enfortumab vedotin-ejfv)

• Компания: Astellas and Seattle Genetics.
• Дата утверждения: 18 декабря 2019.
• Показания: уротелиальная карцинома.

Падчев (энфортумаб ведотин), ампулы. Представляет собой конъюгат антитела Nectin-4 (ADC) для лечения пациентов с уротелиальным раком, в том числе метастазирующим.

• Производитель: Horizon Therapeutics plc.
• Дата утверждения: 21 января 2020 года.
• Показания: лечение заболеваний глаз при гиперфункции щитовидной железы.

Tepezza (teprotumumab-trbw). Форма выпуска – ампулы. Представляет собой человеческое моноклональное антитело (mAb) для лечения редкого аутоиммунного заболевания глаз при тиреоидите (диплопия, проптоз).

Новые лекарственные препараты для лечения анемии

Monoferric (ferric derisomaltose)

• Производитель: Pharmacosmos Therapeutics Inc.
• Дата утверждения: 16 января 2020 года.
• Показания: железодефицитная анемия.

Моноферрик (железа дерисомальтоза), ампулы для внутривенного введения. Предназначен для лечения железодефицитной анемии.

Местные анестетики

Numbrino

• Производитель: Lannett Company, Inc.
• Дата утверждения: 10 января 2020 год.
• Показания: местная анестезия слизистой носа.

Numbrinо раствор для интраназального применения в качестве местного анестетика слизистых оболочек носа при проведении диагностических процедур и операций для взрослых.

Средства, влияющие на ЦНС

• Производитель: Neurelis, Inc.
• Дата утверждения: 10 января 2020.
• Показания: эпилепсия.

Валтоко (диазепам) производное бензодиазепина в форме назального спрея для быстрого купирования эпилептических приступов.

• Производитель: Allergan plc.
• Дата утверждения: 23 декабря 2019.
• Показания: мигрень.

Ubrelvy таблетки для приема внутрь. Мощный антагонист рецепторов CGRP для купирования приступов мигрени с аурой или без нее.

• Рроизводитель: Intra-Cellular Therapies, Inc.
• Дата утверждения: 20 декабря 2019 года.
• Показания: шизофрения.

Каплита (люматеперон) нейролептик для лечения шизофрении.

• Производитель: Eisai Inc.
• Дата утверждения: 20 декабря 2019.
• Показания: нарушение сна.

Дайвиго (лемборексант) – антагонист рецепторов орексина (Дора) для лечения бессонницы.

Препараты для лечения артериальной гипертензии

• Производитель: CSPC Pharmaceutical Group Limited.
• Дата утверждения: 19 декабря 2019.
• Показания: артериальная гипертензия.

Конъюпри (левоамлодипина малеат), форма выпуска – таблетки. Является высокоселективным блокатором кальциевых каналов, применяется для лечения гипертонии.

Препараты для лечения заболеваний кожи

• Производитель: Bausch Health Companies Inc.
• Дата утверждения: 18 декабря 2019.
• Показания: средство для лечения угревой сыпи.

Аразло (тазаротен) форма выпуска – лосьон, относится к ретиноидам III поколения, применяется для лечения вульгарных угрей у пациентов в возрасте старше 9 лет.

Средства для парентерального питания

Nouress (cysteine hydrochloride) Injection

• Производитель: Avadel Pharmaceuticals plc.
• Дата утверждения:13 декабря, 2019.
• Показания: парентеральное питание.

Парентеральное питание

Nouress (цистеина гидрохлорид) – серосодержащая аминокислота. Применяется в качестве добавки к растворам аминокислот для парентерального питания новорожденных.

Препараты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Vyondys 53 (golodirsen)

• Производитель: Sarepta Therapeutics.
• Дата утверждения: 12 декабря 2019.
• Показания: мышечная дистрофия Дюшенна.

Виондис 53 (голодирсен). Форма выпуска ампулы. Предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, поддающегося пропуску экзона 53.

Противозачаточные средства

EluRyng (ethinyl estradiol/etonogestrel)

• Производитель: Amneal Pharmaceuticals LLCDate of Approval.
• Дата утверждения: 11 декабря 2019 года.
• Показания: контрацепция.

Элюринг (этинилэстрадиол и этоногестрел). Влагалищное кольцо. Комбинированное (эстроген и прогестин) гормональное противозачаточное средство. EluRyng – это первый одобренный дженерик NuvaRing.

Новые лекарственные препараты для лечения болезни Крона

• Производитель: Amgen Inc.
• Дата утверждения: 6 декабря 2019.
• Показания: болезнь Крона, язвенный колит, ревматоидный артрит, Ankylosing спондилит, псориатический артрит.

Авсола (инфликсимаб-axxq) является блокатором фактора некроза опухоли (ФНО), биоаналогом к Ремикейду. Применяется для лечения болезни Крона, язвенного колита, ревматоидного артрита, анкилозирующего спондилита, псориатического артрита и псориаза.

Противоаллергические средства

• Производитель: Aimmune Therapeutics, Inc.
• Дата утверждения: 31 января 2020.
• Показания: аллергическая реакция на арахис, в том числе немедленного типа.

Palforzia (порошок аллергена арахиса (Arachis hypogaea dnfp). Палфорзиа – первый лекарственный препарат для лечения аллергии на арахис. Порошок для приема внутрь. Применяется для иммунотерапии, а также для уменьшения частоты и тяжести аллергических реакций, включая анафилаксию у детей.

Похожее

Вы должны авторизоваться чтобы опубликовать комментарий.

Источник

Как с помощью ИТ появляются новые лекарства: мишени, ключи и миллиарды долларов

Фармацевтическая индустрия бьет рекорды — с каждым годом выпускается всё больше новых лекарственных препаратов. В 2018 году появилось 68 новых активных фармацевтических субстанций (АФС) — веществ или их смесей, предназначенных для использования в производстве лекарственного препарата. За 9 месяцев 2019 года импорт фармсубстанций в РФ превысил объем поставок за весь 2018 год. Глава евразийского подразделения фармацевтической компании «Босналек» Валентина Бучнева рассказала об этапах разработки лекарств и о том, как появляются новые АФС.

Читайте «Хайтек» в

Разработка новых лекарственных препаратов — долгий и сложный процесс. От исследований в лаборатории до попадания в аптеки и больницы проходит несколько лет — в среднем от 10 до 14. Срок в пять лет — удача для производителя, случается такое крайне редко. Плюс ко всему, из нескольких тысяч веществ, которые исследуются фармацевтами на первых этапах, до аптеки доходит всего одно.

Над созданием препаратов работает команда из нескольких сотен человек. Это биологи, генетики, химики и медики. Первый этап работы — лабораторные исследования.

Прицельное попадание в мишень

Перед тем, как начать разрабатывать лекарство от какого-либо недуга, нужно точно знать причину болезни и ключевую точку, при воздействии на которую болезнь можно остановить и повернуть процесс вспять. Эта точка называется мишенью. Чаще всего это белок или какой-то фермент в организме человека или в болезнетворном организме.

Когда мишень выбрана, начинается формирование целевой терапевтической молекулы — прообраза. Он должен соответствовать поставленным целям и успешно попадать в мишень.

Обычно подходит лишь одно действующее вещество. Для того, чтобы его найти, необходимо перебрать тысячи или даже десятки тысяч вариантов. Сейчас этот процесс выполняется при помощи компьютерных технологий, раньше фармацевты действовали фактически вслепую, методом проб и ошибок, на что уходило гораздо больше времени.

ИТ и математика в фармацевтике

Цифровые технологии позволяют значительно ускорить процесс разработки лекарственных препаратов. Особенно эффективно использование ИТ на начальных стадиях работы по созданию препарата. Для некоторых видов фармацевтических препаратов их лечебные свойства можно предсказать еще на стадии моделирования. Дело в том, что ученым известны параметры модели — физиологические процессы заболевания и мишень. Моделирование дает возможность собрать «ключ» — молекулу, которая идеально подходит для мишени.

Выгода от использования компьютерных технологий еще и в том, что они помогают специалистам обрабатывать огромные массивы данных. Фармацевтические компании обладают гигантскими базами, в которых содержится подробная информация о разработке и свойствах разных препаратов. Мозг человека просто не в состоянии охватить всё это, поэтому на помощь пришли математика, компьютерный анализ, big data и машинное обучение.

В частности, математическая модель ускорила выход на рынок препарата против рассеянного склероза. Его разработчики определили точную концентрацию активного вещества для оказания максимального положительного эффекта на больного. Регулятор из США, FDA, согласился с выкладками ученых и одобрил регистрацию препарата без дополнительных исследований. Пока что это исключение из общего правила, но его можно назвать прецедентным.

Доклинические исследования

Следующий этап — поиск наиболее эффективного действующего вещества. Оптимальный вариант выбирается в ходе тестирования нескольких активных веществ на животных. Фаза называется доклиническими исследованиями. Специалисты оценивают силу биологического действия вещества, наблюдают за возможными побочными эффектами. Это нужно для того, чтобы определить показания к применению препаратов и идентифицировать противопоказания.

Кроме того, доклинический этап исследования позволяет исследователям определить дозозависимость эффектов лекарства плюс максимально возможную безопасную дозу и целесообразность ее повышения. Если доза будет очень большой, лекарство станет токсичным, слишком маленькой — оно может не оказать необходимого лечебного эффекта. Задача — определить терапевтическое окно, то есть такой диапазон доз, когда лекарство дает максимальный эффект, но еще не является токсичным.

На этом этапе тоже используются компьютерные технологии, что снижает количество подопытных животных. К сожалению, полностью отказаться от таких испытаний фармацевты пока не могут. Исследование новых препаратов включает в себя определение общей и специфической токсичности, фармакодинамики (то, как ведет себя препарат в организме) и фармакокинетики (то, как влияет препарат на организм в целом). Математические методы позволяют построить модель как фармакокинетики, так и фармакодинамики. Модель обычно представляет сложную систему, которая учитывает множество факторов.

В ходе доклинических испытаний может отсеяться около 90% потенциально эффективных препаратов.

Клинические испытания

После того, как разработчики препарата провели доклинические испытания, выяснив все важные моменты, наступает стадия клинических испытаний. В ее ходе может отсеяться еще 90% действующих веществ.

Структура клинических испытаний зависит от вида препарата. Обычно выделяют четыре основных этапа клинических испытаний.

1. Тестирование препарата на здоровых добровольцах. Как правило, их не должно быть меньше 10. Добровольцы нужны для того, чтобы точно выяснить побочные эффекты, определить переносимость и безопасность препарата. Специалисты на этом этапе проводят новое изучение фармакокинетики и фармакодинамики, но уже на организме человека, а не животных.

1. Проверка лечебного воздействия препаратов на пациентах с конкретным заболеванием. Чаще всего добровольцев разделяют на основную группу, которая принимает лекарства, и контрольную группу, которой дают плацебо — лекарство без действующего вещества.

1. Масштабная проверка препарата на больших группах добровольцев. Численность таких групп может составлять тысячу человек и больше. Испытуемые должны быть разного возраста, с сопутствующими заболеваниями .

Если всё хорошо, подается заявка на регистрацию препарата (это тысячи документов, отчеты исследователей, результаты доклинических и клинических испытаний). Если у регистрирующих органов возникают какие-то сомнения, заявку могут отправить на доработку или вообще запретить вывод препарата на рынок.

1. Пострегистрационный этап, он проводится уже после того, как лекарство выпустили на рынок. Цель — определить эффективность препарата по отношению к аналогам (если они есть), выявить дополнительные побочные эффекты и факторы риска. Если будут найдены серьезные проблемы, лекарство может быть даже отозвано с рынка.

А сколько всё это стоит?

Очень много. По оценке аналитиков, средние затраты фармацевтических компаний на вывод нового лекарственного препарата на рынок составили $802 млн в 2000 году. Через несколько лет сумма увеличилась до $1,7 млрд, сейчас этот показатель еще выше и составляет около $2,5 млрд. А вот вероятность появления на рынке новой молекулы после клинических испытаний составляет всего 11,5%. То есть девять лекарственных препаратов из десяти никогда не попадут в аптеки, несмотря на то, что компании вложили в разработку огромные деньги.

Стоимость исследований постоянно увеличивается, а вот их результативность — падает . По этой причине фармацевтические компании адаптируют свои бизнес-модели к текущим условиям, учитывая такие факторы, как небольшая коммерческая отдача от стадии исследований, замедление роста выручки и конкуренция со стороны других компаний и дженериков (аналоги оригинальных лекарственных препаратов).

Проблема высокой стоимости этапа исследований решается при помощи концепции открытых инноваций — это вовлечение партнеров со стороны в процесс исследований и разработок. Фармацевтические компании активно сотрудничают с научным сообществом, стартапами и институтами развития. В итоге компании помогают исследователям в их разработках, а ученые — приносят пользу фармацевтике за счет новых идей, методов работы, оригинальных решений.

Что касается западных стран, то концепция открытых инноваций там активно работает. В России же она находится на этапе становления. Отечественные фармкомпании начинают активно работать с учеными, научно-исследовательскими организациями и государством. Если всё получится, то российским ученым удастся создать эффективную цепочку производства лекарственных препаратов, ускорив появление новых лекарств и снизив стоимость всего цикла разработки.

Источник