Критерии эффективности лекарственных препаратов это

Как оценить эффективность и безопасность препаратов

«Этот препарат хороший. Так сказали по телевизору». «Этот препарат плохой, он не помог моей знакомой». Как часто вы слышите эти фразы от покупателей аптек? А может быть, и сами иногда влияете на выбор потребителя такими словами? При этом главные критерии отнесения лекарства к категории «хороший» — его безопасность и эффективность. Эти два железобетонных аргумента играют не последнюю роль при выборе. Но все ли так просто? Давайте разберемся.

Миф 1. Этот препарат эффективный, а тот нет

Факт: Препараты нельзя разделить на «эффективные» и «неэффективные»

Само понятие «эффективность» применимо не к препарату, а к конкретной клинической ситуации и категории пациентов. Например, к лечению бляшечного псориаза средней и тяжелой степени тяжести у пациентов старше 18 лет препаратом «А» или к лечению острого бактериального синусита препаратом «В». При этом лекарство «А», доказавшее свою эффективность при определенном виде псориаза, может быть неэффективным при псориатическом артрите.

Другой яркий пример — применение ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента для лечения артериальной гипертензии. Эта группа препаратов относится к первой линии терапии артериальной гипертензии (наряду с другими), за одним исключением — когда речь идет о лечении пациентов афроамериканского происхождения, имеющих темный цвет кожи. Показано, что афро­американцы имеют генетически обусловленный низкий уровень ренина при эссенциальной гипертензии. Ингибиторы АПФ, основной мишенью которых является ренин-ангиотензиновая система, уступают пальму первенства другим группам препаратов: тиазидным диуретикам и блокаторам кальциевых каналов.

Миф 2. Мне препарат помог, значит, он работает

Факт: На процесс лечения и излечения (достижения ремиссии) влияет множество факторов

Во-первых, существует признанный во всем мире плацебо-эффект. Это явление улучшения здоровья человека под влиянием таблеток или инъекций (даже если вместо действующего вещества содержатся нейтральные ингредиенты, о которых пациент не знает), выполнения процедур или упражнений. Степень воздействия во многом зависит от внушаемости человека, кажущейся ему «правильности» и «силе» полученного лечения, затраченных денег, степени доверия врачу и т.д.

Во-вторых, патологические процессы в организме человека могут протекать волнообразно, с чередующимся улучшением и ухудшением, заболевание через некоторый промежуток времени может проходить само. Как в случае банального неосложненного ОРВИ.

Вы можете точно знать, что именно помогло вам или пациенту?

Для исключения влияния этих факторов проводят плацебоконтролируемые исследования с двойным ослеплением, когда пациент и врач не знают, какой именно препарат получает пациент.

Миф 3. Этот препарат безопасный

Факт: Как отмечает ВОЗ, нет ни одного лекарства, прием которого не был бы связан с риском*

Безопасность лекарств оценивают на протяжении всего цикла применения у человека и нахождения препарата на рынке: начиная с клинических исследований I—III фазы (при сравнении с плацебо или с другим терапевтическим агентом) и заканчивая пострегистрационным фармаконадзором за препаратом.

Мониторинг безопасности лекарственного препарата является частью системы фармаконадзора и должен проводиться как со стороны компании-производителя, так и со стороны лечебно-профилактических учреждений и регуляторных органов. Он начинается с момента производства конкретной серии препарата и имеет целью проведение постоянной оценки соотношения риск/польза от применения препарата.

Яркий пример — «талидомидовая трагедия», когда в 50-х годах прошлого века применение талидомида у беременных для устранения «утренней болезни» привело к рождению детей с фокомелией (врожденными уродствами). Несмотря на то, что при регистрации в США при клиническом пробном применении (что разрешали законы того времени) большинство врачей сочли его применение безопасным.

Талидомидовая трагедия изменила контроль за безопасностью лекарственных препаратов и дала толчок к развитию системы фармаконадзора во всем мире.

Поэтому оценка безопасности лекарств — сложный, живой и достаточно интенсивный процесс, который продолжается непрерывно весь цикл нахождения препарата на рынке.

Миф 4. В инструкции по медицинскому применению отсутствуют побочные эффекты или их мало. Это значит, что препарат безопасный?

Факт: Это не свидетельствует как в пользу опасности применения, так и в пользу безопасности

Все зависит от организации службы фармаконадзора компании и организации мониторинга безопасности лекарственного препарата компанией-производителем. Для подтверждения состоятельности работы системы фармаконадзора и выявления «проблемных мест» фармацевтические компании привлекают внешний аудит.

Источник

Эффективность и безопасность применения лекарственных средств

, PharmD, University of California San Francisco School of Pharmacy

Само собой разумеется, что лекарственный препарат (как и любой курс лечения) должен назначаться исходя исключительно из его лечебного эффекта на пациента. Для этого необходимо учитывать способность препарата производить желаемое воздействие (эффективность) и тип и вероятность возникновения побочных явлений (безопасность). Кроме того, обыкновенно принимают во внимание и стоимость лечения в соотношении с его эффективностью (см. Экономический анализ в принятии клинического решения Экономический анализ в принятии клинического решения Учитывая ограниченные социальные и личные ресурсы и ограничения в соответствии с медицинским страхованием, вопрос издержек стал более важным в процессе принятия клинического решения. Ограниченные. Прочитайте дополнительные сведения ).

Эффективность и результативность

Эффективность препарата – это способность производить эффект (например, понижение артериального давления)

Эффективность может быть точно определена только в идеальных условиях (то есть, когда отбор пациентов проводился согласно надлежащим критериям и график дозировки был строго выдержан). Таким образом, эффективность измеряется под руководством экспертов в группе пациентов, у которых наиболее вероятно произойдет ответная реакция на лекарство – например, в контролируемых клинических испытаниях.

Результативность отличается от эффективности тем, что она учитывает, насколько хорошо препарат работает в реальных условиях

Часто препарат, который является эффективным в клинических испытаниях, оказывается малоэффективен в практическом использовании. Например, препарат может проявлять высокую эффективность в снижении АД, но иметь при этом низкую результативность, поскольку он вызывает столько побочных действий Побочные эффекты Само собой разумеется, что лекарственный препарат (как и любой курс лечения) должен назначаться исходя исключительно из его лечебного эффекта на пациента. Для этого необходимо учитывать способность. Прочитайте дополнительные сведения , что пациенты прекращают его прием. Результативность также может быть ниже, чем эффективность, если врачи по неосмотрительности неправильно назначают препарат (например, назначая фибринолитический препарат пациенту с предполагаемым ишемическим инсультом, у которого имелось нераспознанное на КТ внутримозговое кровоизлияние). Таким образом, результативность, как правило, ниже, чем эффективность.

Чтобы судить об эффективности и результативности препарата, следует использовать пациент-ориентированные результаты, а не суррогатные или промежуточные.

Пациент-ориентированные результаты

Пациент-ориентированные результаты – это результаты, которые влияют на самочувствие пациентов. Они включают одно или несколько из следующее:

Улучшение функции (например, предотвращение инвалидности)

Суррогатные результаты

Суррогатные или промежуточные результаты включают параметры, которые непосредственно не касаются самочувствия пациентов

Часто сюда относятся такие показатели как физиологические параметры (например, артериальное давление) или результаты исследований (например, концентрация глюкозы или холестерина, размер опухоли на КТ), которые, как полагают, могут спрогнозировать фактические пациент-ориентированные результаты. К примеру, врачи зачастую предполагают, что снижение артериального давления предотвратит пациент-ориентированный исход неконтролируемой артериальной гипертензии (например, смерть в результате инфаркта миокарда или инсульта). Тем не менее, можно допустить, что препарат может снизить артериальное давление, но не уменьшит смертность, что, возможно, обусловлено наличием нежелательных явлений, часто заканчивающихся летальным исходом. Кроме того, если суррогатный показатель является лишь маркером заболевания (например, HbA1С), а не причиной болезни (например, повышенного артериального давления), то вмешательство может понизить маркер, не влияя на первопричинное нарушение. Таким образом, суррогатные результаты – это менее предпочтительные меры определения эффективности, чем пациент-ориентированные результаты.

С другой стороны, использование суррогатных результатов может быть гораздо более целесообразным, например, когда проявление пациент-ориентированных результатов требует много времени (например, проявление почечной недостаточности в результате неконтролируемой гипертонии) или в случае их редкости. В этих случаях клинические испытания должны быть очень масштабными и проводиться в течение длительного времени, если только не используются суррогатные результаты (например, пониженное артериальное давление). Кроме того, основные пациент-ориентированные результаты – смерть и потеря трудоспособности – являются дихотомическими (т.е., да/нет), в то время как суррогатные результаты часто представляют собой непрерывные числовые переменные (например, артериальное давление, уровень глюкозы в крови). Числовые переменные, в отличие от дихотомических результатов, могут указывать на величину эффекта. Таким образом, использование суррогатных результатов зачастую может предоставить намного больше данных для анализа, чем пациент-ориентированные результаты, позволяя проводить клинические испытания при значительно меньшем количестве пациентов.

Тем не менее, корреляция суррогатных результатов с пациент-ориентированными предпочтительно должна быть подтверждена. Во многих исследованиях такая корреляция представлялась целесообразной, но не присутствовала на самом деле. Например, лечение некоторых женщин в постменопаузе с помощью эстрогена и прогестерона привело к более благоприятной липидограмме, но гипотетическое соответствующее уменьшение случаев инфаркта миокарда или сердечной смерти не было достигнуто. Аналогичным образом, у пациентов с сахарным диабетом снижение уровня глюкозы в крови до почти нормальной концентрации в палате интенсивной терапии и реанимации и приводило к более высокой смертности и заболеваемости (возможно, вследствие инициируемых эпизодов гипогликемии), чем снижение уровня глюкозы до чуть более высокого уровня. Некоторые пероральные гипогликемические препараты снижают концентрацию глюкозы в крови, в том числе концентрацию HbA1C, но не уменьшают риск кардиальных событий. Некоторые антигипертензивные препараты уменьшают артериальное давление, но не уменьшают риск инсульта.

Побочные эффекты

Подобным образом, клинически значимые побочные эффекты – это пациент-ориентированные результаты Примерами могут служить следующие:

Источник

Как оценить эффективность и безопасность препаратов

«Этот препарат хороший. Так сказали по телевизору». «Этот препарат плохой, он не помог моей знакомой». Как часто вы слышите эти фразы от покупателей аптек? А может быть, и сами иногда влияете на выбор потребителя такими словами? При этом главные критерии отнесения лекарства к категории «хороший» — его безопасность и эффективность. Эти два железобетонных аргумента играют не последнюю роль при выборе. Но все ли так просто? Давайте разберемся.

Миф 1. Этот препарат эффективный, а тот нет

Факт: Препараты нельзя разделить на «эффективные» и «неэффективные»

Само понятие «эффективность» применимо не к препарату, а к конкретной клинической ситуации и категории пациентов. Например, к лечению бляшечного псориаза средней и тяжелой степени тяжести у пациентов старше 18 лет препаратом «А» или к лечению острого бактериального синусита препаратом «В». При этом лекарство «А», доказавшее свою эффективность при определенном виде псориаза, может быть неэффективным при псориатическом артрите.

Другой яркий пример — применение ингибиторов ангиотензинпревращающего фермента для лечения артериальной гипертензии. Эта группа препаратов относится к первой линии терапии артериальной гипертензии (наряду с другими), за одним исключением — когда речь идет о лечении пациентов афроамериканского происхождения, имеющих темный цвет кожи. Показано, что афро­американцы имеют генетически обусловленный низкий уровень ренина при эссенциальной гипертензии. Ингибиторы АПФ, основной мишенью которых является ренин-ангиотензиновая система, уступают пальму первенства другим группам препаратов: тиазидным диуретикам и блокаторам кальциевых каналов.

Миф 2. Мне препарат помог, значит, он работает

Факт: На процесс лечения и излечения (достижения ремиссии) влияет множество факторов

Во-первых, существует признанный во всем мире плацебо-эффект. Это явление улучшения здоровья человека под влиянием таблеток или инъекций (даже если вместо действующего вещества содержатся нейтральные ингредиенты, о которых пациент не знает), выполнения процедур или упражнений. Степень воздействия во многом зависит от внушаемости человека, кажущейся ему «правильности» и «силе» полученного лечения, затраченных денег, степени доверия врачу и т.д.

Во-вторых, патологические процессы в организме человека могут протекать волнообразно, с чередующимся улучшением и ухудшением, заболевание через некоторый промежуток времени может проходить само. Как в случае банального неосложненного ОРВИ.

Вы можете точно знать, что именно помогло вам или пациенту?

Для исключения влияния этих факторов проводят плацебоконтролируемые исследования с двойным ослеплением, когда пациент и врач не знают, какой именно препарат получает пациент.

Миф 3. Этот препарат безопасный

Факт: Как отмечает ВОЗ, нет ни одного лекарства, прием которого не был бы связан с риском*

Безопасность лекарств оценивают на протяжении всего цикла применения у человека и нахождения препарата на рынке: начиная с клинических исследований I—III фазы (при сравнении с плацебо или с другим терапевтическим агентом) и заканчивая пострегистрационным фармаконадзором за препаратом.

Мониторинг безопасности лекарственного препарата является частью системы фармаконадзора и должен проводиться как со стороны компании-производителя, так и со стороны лечебно-профилактических учреждений и регуляторных органов. Он начинается с момента производства конкретной серии препарата и имеет целью проведение постоянной оценки соотношения риск/польза от применения препарата.

Яркий пример — «талидомидовая трагедия», когда в 50-х годах прошлого века применение талидомида у беременных для устранения «утренней болезни» привело к рождению детей с фокомелией (врожденными уродствами). Несмотря на то, что при регистрации в США при клиническом пробном применении (что разрешали законы того времени) большинство врачей сочли его применение безопасным.

Талидомидовая трагедия изменила контроль за безопасностью лекарственных препаратов и дала толчок к развитию системы фармаконадзора во всем мире.

Поэтому оценка безопасности лекарств — сложный, живой и достаточно интенсивный процесс, который продолжается непрерывно весь цикл нахождения препарата на рынке.

Миф 4. В инструкции по медицинскому применению отсутствуют побочные эффекты или их мало. Это значит, что препарат безопасный?

Факт: Это не свидетельствует как в пользу опасности применения, так и в пользу безопасности

Все зависит от организации службы фармаконадзора компании и организации мониторинга безопасности лекарственного препарата компанией-производителем. Для подтверждения состоятельности работы системы фармаконадзора и выявления «проблемных мест» фармацевтические компании привлекают внешний аудит.

Источник